Thérapeutique ONL a reçu une subvention du projet pilote de préparation à la commercialisation (CRP) de près de 1 million de dollars du Institut national de l'œil (NEI) pour poursuivre l'avancement du principal candidat thérapeutique de la société.

La société biopharmaceutique développant des thérapies pour préserver la vue dans une gamme de maladies rétiniennes déclare que l'ONL1204 est un nouvel inhibiteur de Fas à petite molécule, premier de sa catégorie, conçu pour protéger les cellules rétiniennes clés, y compris les photorécepteurs, de la mort cellulaire qui survient dans une gamme de maladies rétiniennes et conditions.

La mort de ces cellules rétiniennes, à la fois directe et via la signalisation inflammatoire, est la cause fondamentale de la perte de vision et la principale cause de cécité.

« Nous sommes ravis et reconnaissants de ce financement supplémentaire de la subvention NEI, car il permet à ONL de s'appuyer sur les travaux précliniques prometteurs que nous avons menés à ce jour. Le domaine de la protection des cellules rétiniennes représente un besoin médical critique non satisfait qui, selon nous, peut avoir un impact important sur la préservation de la vision des patients atteints de diverses maladies et affections oculaires », a déclaré John Freshley, directeur général d'ONL Therapeutics. « En fournissant les fonds qui nous aideront à faire progresser ONL1204 jusqu'au dépôt de l'IND, le NEI joue un rôle clé dans la recherche qui pourrait un jour faire une différence dans la vie des patients atteints de maladies oculaires. Nous apprécions leur soutien et sommes impatients de terminer le travail important que cette subvention rend possible. »

ONL a l'intention d'utiliser le financement de cette subvention du CRP pour soutenir les activités de développement précliniques ONL1204 restantes requises pour la soumission d'une demande de nouveau médicament expérimental (IND). La société développe initialement ONL1204 pour le traitement du décollement de la rétine, une condition pour laquelle le composé a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Alors que les efforts de développement initiaux se concentrent sur le décollement de la rétine, les études précliniques in vivo les données ainsi qu'un nombre croissant de publications soutiennent une application potentielle dans plusieurs maladies oculaires supplémentaires, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

ONL a déjà reçu des subventions de recherche de phase I et de phase II pour la recherche sur l'innovation dans les petites entreprises (SBIR) du NEI qui ont aidé à soutenir les travaux de développement préclinique de l'entreprise à ce jour.

Cela comprend l'établissement d'une preuve de concept pour l'inhibition de Fas dans des modèles de décollement de la rétine chez les rongeurs, l'identification et la formulation d'ONL1204, et la recherche pharmacocinétique et toxicologique initiale pour le composé. Le programme CRP qui a accordé la dernière subvention est conçu pour fournir des ressources financières supplémentaires pour aider les entreprises à faire passer les projets de phase II du SBIR précédemment financés au stade de la commercialisation.

En plus de la subvention CRP, ONL a également récemment levé plus de 1.0 million de dollars grâce à un financement intérimaire impliquant à la fois des investisseurs existants et de nouveaux investisseurs, dont Novartis et Invest Michigan.

Le Dr Cynthia Grosskreutz, responsable mondiale de la médecine translationnelle pour l'ophtalmologie chez Novartis, rejoint le conseil d'administration de l'ONL en tant qu'observateur. Ces fonds seront également utilisés pour mener à bien des activités IND-habilitantes et faire progresser ONL1204 vers des essais cliniques humains.

« La subvention CRP, l'engagement renouvelé de nos investisseurs existants et le nouvel engagement d'investisseurs tels que Novartis valident le potentiel clinique et commercial de notre technologie et offrent à ONL un accès à une expertise unique en matière de développement de médicaments oculaires », déclare Freshley. "Le financement combiné accélérera nos efforts de développement visant à intégrer ONL1204 dans la clinique."

À propos d'ONL Therapeutics
ONL Therapeutics (ONL) est une société biopharmaceutique engagée dans la protection et l'amélioration de la vision des patients atteints de maladies rétiniennes. En faisant progresser une nouvelle technologie révolutionnaire conçue pour empêcher l'activation de la voie Fas et la mort résultante de cellules rétiniennes clés, ONL est à l'avant-garde d'une approche entièrement nouvelle pour préserver la vue. La mort des cellules rétiniennes clés, à la fois directe et via la signalisation inflammatoire, est la cause fondamentale de la perte de vision et la principale cause de cécité, et est impliquée dans un large éventail de maladies rétiniennes, y compris le décollement de la rétine et les formes humides et sèches de l'âge. dégénérescence maculaire associée (DMLA).

Pour plus d'informations sur ONL Therapeutics, veuillez visiter www.onltherapeutics.com.