• Québec ouvre la voie en tant que première province à rembourser Luxturna® (voretigene neparvovec) pour une maladie rétinienne héréditaire auparavant incurable1
  • Approuvé par Santé Canada en 2020, Luxturna® est une thérapie génique unique qui fournit des copies saines du gène RPE65 pour les cellules rétiniennes dépourvues du gène fonctionnant normalement2

Novartis Pharmaceuticals Canada Inc. a le plaisir d'annoncer Luxturna® (voretigene neparvovec) est maintenant disponible pour Québec les patients présentant une perte de vision due à une dystrophie rétinienne héréditaire causée par une maladie biallélique confirmée RPE65 mutations dans le cadre du régime de santé publique de la province. Cette annonce fait suite à une recommandation positive de remboursement de la Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) reconnaissant le besoin d'options de traitement pour ralentir la progression de la maladie.

"Ce fut un long voyage pour les patients qui attendaient l'accès public à Luxturna®. Nous sommes satisfaits de la Québec décision du gouvernement et espère que les Canadiens éligibles dans les autres provinces auront la même chance d'être traités avec Luxturna®," m'a dit Doug Earle, président et chef de la direction de Fighting Blindness Canada. « Perdre progressivement la vue à cause de la cécité, surtout à un jeune âge, est bouleversant. Notre espoir est que les autres provinces agissent rapidement, car pour ces Canadiens, le temps presse.

luxturn® a reçu l'approbation de Santé Canada en 2020 et était attendue avec impatience par la communauté de la vision comme la première option de traitement pharmacologique pour les personnes vivant avec cette maladie génétique rare et progressive1. Pour la plupart de ces patients, la perte de vision progressive et la cécité totale faisaient partie du fardeau de la maladie tout au long de la vie.

« C'est un moment charnière pour la communauté de l'IRD et pour les patients qui pourraient bénéficier d'un traitement avec Luxturna®," m'a dit Andréa Marazzi, Président du pays, Novartis Canada. « Nous croyons que la reconnaissance par l'INESSS de financer Luxturna® est vital et donne aux enfants et aux adultes des RPE65 dystrophie rétinienne associée à la mutation une chance d'améliorer la vision. Nous continuerons de travailler à un large remboursement par le biais des régimes publics d'assurance-médicaments partout au Canada afin de garantir que d'autres Canadiens aient la possibilité de s'épanouir.

Les détails concernant la recommandation de l'INESSS sont disponibles ici. Les critères de remboursement de Luxturna® (voretigene neparvovec) sur Québec plan de santé publique sont disponibles ici.

À Propos RPE65 dystrophie rétinienne héréditaire associée à une mutation

Des mutations dans les deux exemplaires du RPE65 affecte environ 1 personne sur 200,000 XNUMX et peut entraîner la cécité3,4. Au début de la maladie, les patients peuvent souffrir de cécité nocturne (nyctalopie), de perte de sensibilité à la lumière, de perte de vision périphérique, de perte de netteté ou de clarté de la vision, de troubles de l'adaptation à l'obscurité et de mouvements répétitifs incontrôlés de l'œil (nystagmus)4. Les patients porteurs de mutations dans les deux copies du RPE65 peut être diagnostiqué, par exemple, avec des sous-types de rétinite pigmentaire ou d'amaurose congénitale de Leber5.

À propos de Novartis dans le domaine de la thérapie génique et des maladies rares

Novartis est à la pointe des thérapies cellulaires et géniques conçues pour stopper les maladies dans leur élan ou inverser leur progression plutôt que de simplement gérer les symptômes. La société collabore à la frontière de la thérapie cellulaire et génique pour apporter cette avancée majeure dans la médecine personnalisée aux patients atteints de diverses maladies, y compris des troubles génétiques et certains cancers mortels. Les thérapies cellulaires et géniques sont fondées sur une recherche minutieuse qui s'appuie sur des décennies de progrès scientifiques. Suite aux approbations clés des thérapies cellulaires et géniques par les autorités sanitaires, de nouveaux traitements sont testés dans des essais cliniques à travers le monde.

À propos de Novartis en Canada

Novartis Pharmaceuticals Canada Inc., un chef de file dans le domaine des soins de santé, s'engage à découvrir, développer et commercialiser des produits novateurs pour améliorer le bien-être de tous les Canadiens. Au cours des 5 dernières années, notre investissement annuel moyen en recherche et développement dans Canada était 47 millions de dollars. Situé dans Dorval, Québec, Novartis Pharmaceuticals Canada Inc. emploie environ 1,000 XNUMX personnes dans Canada et est une filiale de Novartis AG, qui fournit des solutions de soins de santé innovantes qui répondent aux besoins en constante évolution des patients et des sociétés. L'entreprise est fière de son engagement envers la diversité et de favoriser un environnement inclusif et inspirant. Novartis est reconnu comme Great Place to Work®, classé parmi les 50 meilleurs lieux de travail ™ du pays et est fièrement nommé sur les 2021 Best Workplaces ™ for Women in Canada et les listes Best Workplace™ for Mental Wellness. Pour plus d'informations, veuillez consulter www.novartis.ca.

À propos de Novartis 

Novartis réinvente la médecine pour améliorer et prolonger la vie des gens. En tant que leader mondial des médicaments, nous utilisons des technologies scientifiques et numériques innovantes pour créer des traitements transformateurs dans des domaines où les besoins médicaux sont importants. Dans notre quête de nouveaux médicaments, nous nous classons constamment parmi les meilleures entreprises au monde qui investissent dans la recherche et le développement. Les produits Novartis touchent plus de 800 millions de personnes dans le monde et nous trouvons des moyens innovants d'élargir l'accès à nos derniers traitements. Environ 108,000 140 personnes de plus de XNUMX nationalités travaillent chez Novartis dans le monde. En savoir plus sur www.novartis.com.

Luxturna est une marque déposée de Spark Therapeutics Inc., utilisée sous licence par Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.

Bibliographie
  1. Patel U BM, de Léséleuc L, et al. Voretigene Neparvovec : une thérapie génique émergente pour le traitement de la cécité héréditaire. Enjeux de l'ACMTS dans les nouvelles technologies de la santé Ottawa (ON) : Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé; 2016. 2018 (169)
  2. Novartis Pharma Canada inc. Luxturna® (voretigene neparvovec) Monographie de produit. le 20 avril 2022
  3. Novartis. Données sur fichier. 2018.
  4. Astuti GD et al. Un génotypage complet révèle que RPE65 est le gène le plus fréquemment muté dans l'amaurose congénitale de Leber en Danemark. Journal européen de génétique humaine 2016 ; 24 : 1071–79.
  5. Morimura H et al. Mutations du gène RPE65 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire autosomique récessive ou d'amaurose congénitale de Leber. Actes de l'Académie nationale des sciences de la ÉTATS-UNIS. 1998; 95: 3088-93.